本研究所设有细胞治疗研究室、感染与免疫研究室、化学药物研究室，致力于通过细胞谱系数据大模型，深度解析小分子、肿瘤、感染、免疫、微环境等干预条件下的细胞谱系演化，挖掘原创干预靶点，研制原创药物及疫苗，推进谱系药物干预与原创药物治疗的创新发展。

所长：孔祥谦

下设细胞命运重塑创新药物研究组（孔祥谦）、肿瘤免疫研究组（李鹏）、创新疫苗研究组（冯立强）、小分子探针与药物研究组（唐士兵）、病原微生物与宿主互作研究组（汪肖云）、核酸化学研究组（吴柏星）、细胞信号识别与药物调控研究组（李宇鹏）、RNA调控与功能解析研究组（王茜敏）、脑肿瘤发病机理与治疗研究组（杨一峻）、分子手性精准调控与应用研究组（朱强-客座B类）和致病菌研究组（张天宇-客座B类）。