本研究所解析生理和病理状态下器官演化发育的基本原理，开发优化及应用干细胞重编程、基因编辑、胚胎嵌合等新技术，干预重大遗传性疾病和肿瘤等，重建组织损伤信号传递系统，研究和创建调动组织自我修复能力、促进衰竭器官再生的理论和方法，并进一步开发出人实体器官异种再生的技术，解决器官移植中的免疫排斥和供体短缺问题。致力于器官发育新原理的发现，分子、细胞及组织器官等各层面新技术的开发优化，为重大疾病的干预治疗提供新的理论和方法。依托人类细胞谱系大科学研究设施，瞄准“细胞谱系解析与干预”这一前沿科技主攻方向，推动再生医学的发展。

    所长：王可品

下设工具猪研究组（王可品）、医用大动物模型研究组（赖良学）、心脏发育与再生研究组（蔡陈崚）、跨物种干细胞与疾病建模研究组（刘晶）、早期胚胎发育与再生研究组（MAZID）、干细胞全能性调控及应用研究组（李文娟）、血液谱系再生研究组（王金勇-客座B类）。