2024年11月17-18日，中国科学院广州生物医药与健康研究院（以下简称“广州健康院”）参加“2024大湾区科学论坛”系列活动“中国科学院广东省科技成果对接会”（以下简称“对接会”）。广州健康院党委书记、副院长张鸿翔，党委副书记、纪委书记徐海带领相关科学家参加。

广州健康院面向国家战略需求和区域经济社会发展，聚焦生命健康领域前沿科学问题，瞄准干细胞机理与转化、大动物基因编辑、原创药物研发等领域，取得多项重大原创性突破，深度推进产学研用融合，为粤港澳大湾区生命健康领域提供核心技术，推动生物医药产业高质量发展。此次对接会上，广州健康院人类细胞谱系大科学研究设施、核酸药物关键技术开发与应用、新一代人工血液技术与应用、猪器官人源化改造、抗前列腺癌及白血病的小分子药物等科技成果及拟开展合作项目共同亮相。

人类细胞谱系大科学设施是粤港澳大湾区生命科学领域的首个大科学设施，也是广东省在“十四五”期间获批的五个大科学设施之一，广州市第一个获批的大科学设施。设施聚焦细胞谱系研究，解析人体从受精卵到组织、器官的形成、衰老及凋亡过程，建成后将全面向科研机构、高校、医院和企业开放使用，在生命科学基础研究为科研机构带来新的研究范式、为医院在疾病诊断治疗提供全新技术手段、为企业在疾病靶点发现、新型药物研制等带来全新变革，成为生命健康领域新质生产力的科学技术策源地。

核酸药物具有设计灵活、研发周期短、特异性高、疗效持久、应用范围广等优势，成为继小分子和抗体药物之后的第三代药物，为诸多无药可治的重大疾病带来变革式治疗手段，是各国必争的生物医药领域科技制高点。广州健康院通过构建全链条、自主的核酸成药性底层关键技术体系，开发了表达效率是BioNTech公司2-3倍的3‘UTR RNA元件；构建了高效的环形RNA环化体系，成功制备了低免疫原性的环形RNA，其表达效率明显优于线性RNA，还开发了具有自主知识产权的线性mRNA的帽子结构，其蛋白表达效率高于国际上TriLINK公司的帽子结构3-4倍。一系列科研进展突破欧美专利壁垒，培育新赛道，为粤港澳大湾区生物医药产业注入新活力。

面对全球器官短缺难题，科学家们探索向大型动物“要器官”。广州健康院基于干细胞的器官异种动物体内再生，在猪体内成功培育出人源化的中肾，这是首次在异种大动物体内实现人源化器官的再造，为解决供体器官短缺难题提供了新途径。目前研究院已组建了猪器官人源化改造攻关团队，建设了国际一流的基因编辑猪模型培育与应用基地，培育出世界最大规模的基因编辑猪模型品系和种群。未来将继续以猪作为器官/细胞的“工厂”，为人类提供心脏、肾脏、肝脏等实体器官，红细胞、血小板等血液细胞。

前列腺癌和白血病是高发高致死的恶性肿瘤，前列腺癌和白血病的临床耐药是该领域亟需解决的关键问题，临床上亟需开发基于新靶点的创新药物来克服耐药。针对抗前列腺癌和白血病的新靶点CBP，运用人工智能药物设计技术和靶向蛋白降解技术，成功开发了CBP小分子抑制剂Y08284、CBP小分子降解剂XYD190和XYD198，这些化合物有望成为治疗前列腺癌和白血病的候选药物。

广州健康院将以此次对接会为新的起点，持续深化与企业的合作，加速科技成果从实验室走向市场，为广东省乃至全国的生命健康产业发展贡献更多力量，为人民健康事业带来更多福祉。

人民日报、光明日报、广东电视台、羊城晚报等重要媒体对我院成果进行了报道。