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健康中国 · 使命担当

加快打造原始创新策源地,加快突破关键核心技术,努力抢占科技制高点,为把我国建设成为世界科技强国作出新的更大的贡献。

——习近平总书记在致中国科学院建院70周年贺信中作出的“两加快一努力”重要指示要求

面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康,率先实现科学技术跨越发展,率先建成国家创新人才高地,率先建成国家高水平科技智库,率先建设国际一流科研机构。

——中国科学院办院方针

健康中国 · 使命担当

加快打造原始创新策源地,加快突破关键核心技术,努力抢占科技制高点,为把我国建设成为世界科技强国作出新的更大的贡献。——习近平总书记在致中国科学院建院70周年贺信中作出的“两加快一努力”重要指示要求

面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康,率先实现科学技术跨越发展,率先建成国家创新人才高地,率先建成国家高水平科技智库,率先建设国际一流科研机构。——中国科学院办院方针

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      中国科学院广州生物医药与健康研究院(简称“广州健康院”)于2003年7月由中国科学院、广东省人民政府、广州市人民政府三方签约共建,于2006年3月获得中编办批复正式成立。 广州健康院的定位是:面向人民健康,聚焦生命健康领域前沿重大科学问题和重要疾病机理,以建成国际一流的生物医药与健康领域新型研发机构和创新人才培养高地为目标,提供保障人类健康和疾病防控的原创性基础理论、突破性前沿技术与系统性解决方案为使命,优化科技成果快速转化的机制与途径,满足国家战略需求和区域经济社会发展,促进生物医药产业发展,发挥国家战略科技力量的核心作用。
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  • 【广东科技报】干细胞治疗火候未够

    发布时间:2012-09-29来源:来源:广东科技报 06版 热点追击

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    “道生一,一生二,二生三,三生万物”是老庄哲学里的经典思想。在生物世界来说,也可以遵循这样的道理。不管是人还是其他的动物,都是由细胞组成的。全能干细胞,在大众的模糊概念上,约等于万能细胞,因为似乎由它一个,就可以分化出无穷多的细胞、各种组织的细胞。随着“干细胞”一词的频繁出现,国内许多二三流医院开始打着“干细胞治疗”的旗号,声称可以根治糖尿病、自闭症、小儿脑瘫等疾病。虽然治疗费用高达数十万,但仍然被许多患者视作救命稻草。干细胞是否真的那么神奇?记者特别采访了中国科学院广州生物医药与健康研究院的研究员、干细胞方面的国家重大研究计划首席科学家潘光锦博士。

    干细胞治疗火爆六位数的医疗骗局?

    随便在搜索引擎的对话框里键入“干细胞治疗”几个字,便会得到十几万个搜索结果。在这些结果当中,占了满屏幕位置的是无数看似规模不小的各种医院在“揽客”。记者随机键入一家关键字为“中美干细胞治疗中心”的医院了解情况。不仅名堂很大——由美国著名大学与地方医院合作创建,与法国、日本都有项目合作;看似医疗技术先进——“在最短时间内把最新的干细胞研究成果转化为临床应用”;最吸引人的则是能够根治许多足以困扰患者一生的疾病——糖尿病、脑瘫、肿瘤、脊髓损伤,甚至是牛皮癣等。

    看到这里,我们不禁怀疑我国甚至世界上的干细胞研究的最高成就是否到了这样的应用阶段。媒体曾经对干细胞治疗骗局做过报道——付出十几二十万的医药费用后,患者的病情并无好转。但记者在不少医疗网站上仍看到很多咨询干细胞治疗的患者留言。记者观察了好几家“干细胞治疗中心”,发现治疗费用绝无提及。多数的网站都是比较简陋的,即使成功案例也不过列出一例,关于治疗的原理也是粗略介绍,页面相关内容很少,专家顾问团倒是庞大,在相片上看来是为了研究和交流成果而在全球跑。

    当记者向潘光锦了解我国的干细胞治疗水平是什么情况时,他表示,目前公认的只有自1965年就在全世界开始兴起的利用骨髓造血干细胞进行血液系统疾病治疗的手段,其他都还处在研究阶段。潘光锦坦言,干细胞的研究是目前世界医疗科学界研究的最热领域,但是真正应用到临床治疗上的还需要更进一步的技术突破,乐观估计,可能会在未来3-5年内有重大突破。

    干细胞治疗咋回事患者缺什么就补什么

    那么这些打着“干细胞治疗”旗号的医院是在骗人?潘光锦认为,这也不能完全被认定为欺骗患者。先让我们来了解一下这种神奇的细胞为何能“根治百病”。

    干细胞根据发育潜能分为三类:全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。潘光锦表示,在学术上严格说来,真正的全能干细胞是受精卵,它可以分化为胚胎干细胞和滋养干细胞,前者逐渐增殖分化成为胎儿,后者增殖分化成为胎盘滋养胎儿成长。所以,我们每个人都是从一群胚胎干细胞发育而来。不过,现在人们多把全能干细胞和胚胎干细胞等同起来,实际上胚胎干细胞的全能性体现在,具有分化为几乎全部组织和器官的能力。在胚胎发育过程中,干细胞的分化受多种内在机制和微环境因素的影响。据悉,人类胚胎干细胞已可在体外培养,我国也已掌握该项技术。

    所谓干细胞治疗,实际上就是利用多能干细胞的全能性,患者缺什么就补什么,借助干细胞再生的能力提供新生的细胞。但是要做到这一步,还有些困难,这也是全球的干细胞学者正在日夜努力的方向。

    干细胞治疗安全吗?未经认证的治疗风险大

    不同于其他种类的异体移植,由于干细胞是一种未分化未成熟的细胞,其细胞表面的抗原表达很微弱,患者自身的免疫系统对这种未分化细胞的识别能力很低,无法判断它们的属性,从而避免了器官移植引起的免疫排斥反应及过敏反应等,使同种异体移植某些特定功能的干细胞(比如神经干细胞)变得相对安全。

    就国际批准的目前正在进行的某些干细胞移植的临床实验(比如神经干细胞等的移植实验)表明,干细胞治疗除了极少数病人有轻微的发热、头痛外,无严重不良反应发生,表明其临床应用是安全的。“我们不能确凿地说其并无任何帮助、疗效,因为有一些患者的病情确实得到了好转,无起色的患者也没有因此而有特别的不良表现。”潘光锦认为,所谓的“干细胞治疗”不能简单地被归为“骗局”,目前整个领域上处于研究阶段,需要进一步规范,包括适应症的选择、治疗细胞种类的选择、移植剂量、安全性评估等。真正的干细胞与再生医学是一种个体化的治疗,针对具体的疾病类型,制备特定功能的干细胞,通过移植替代体内不可逆损伤的细胞,如脊髓损伤、脑损伤等。如果相关的治疗未得到科学认证,跳过了临床试验阶段进入临床治疗,就会存在许多未知风险。如果某些机构以赚钱为目的,打着“干细胞治疗”的幌子,欺骗病人,那就更加无法容忍了。

    以色列近日有报道称,一个绝望的以色列家庭为了挽救患有致命脑疾的儿子,参加了高风险的婴儿胚胎干细胞注射实验性治疗。结果,注射导致男孩的大脑和脊髓中都出现了肿瘤。这是首个关于接受注射胚胎干细胞治疗后引发脑瘤的报告记录。

    针对目前应用在临床上不受正式认证的“干细胞治疗”,潘光锦表示,“干细胞可能以各种方式发生改变,如果不能控制或得知它在体内的具体变化,将会适得其反,有可能你为了治疗A而注入干细胞,但这些干细胞却成为了B。”这一切的未知性是目前真正干细胞和再生医学治疗有待克服的关键和瓶颈问题。

    据有关资料显示,要证明人胚胎干细胞相关细胞产品的安全性,需要对起始原料进行评估,对细胞的复制差异性和细胞生产过程进行评估,还要对最后细胞产品的均一性和体内特性,比如生物分布性、致瘤性、毒性和免疫原性等指标进行详细的评估。

    诱导多能干细胞技术应运而生

    干细胞治疗的巨大前景,是每个人都看见的,然而这种全能干细胞从何处获取呢?曾经美国在获取胚胎干细胞上有很大的争议,从而或多或少地减缓了发展的速度。据了解,胚胎干细胞多取自人工受精后被舍弃的受精卵,取材受限,而且具有伦理问题。最近一项技术的顺利诞生,使得人们可以不受限制地获取毫无争议的全能干细胞,那就是诱导多能干细胞技术(iPS,Induced Pluripotent StemCells)。iPS技术可以将人体内的非多能细胞,如皮肤细胞,经过诱导转变为像胚胎干细胞一样的多能细胞,也就是iPS细胞。iPS细胞,经过诱导分化可以变为身体中所有组织与器官的细胞类型。理论上来说,我们可以通过iPS获得任何想要的组织或是器官用于自体移植。而除了再生医学方面的应用之外,利用患者本身之细胞所形成的iPS细胞,将其做特定细胞诱导分化后,还可以成为最好的人类细胞研究材料。另外,由于从患者本身体细胞得来,可以获得具有个别性、专一性的细胞材料,可以针对药剂或是成为毒性评估的最佳平台。“这样一来,我们可以在诱导出来的肝细胞上试验新药药效,不仅便于观察药效发挥,更免去了直接的人体试验风险。”潘光锦激动地表示,因为这样,iPS为医学、药学或是食品等提供了一个安全实验对象。

    我国近年来也一直致力于干细胞技术的研究。潘光锦最近主持的2012年国家重大研究计划就是利用iPS技术,获得致病基因修复后的地贫病人的造血干细胞,从而实现根治地贫。我们都知道,地中海贫血是全球最常见、对人类健康影响最大的单基因遗传病。据统计,广东省每年出生重型茁地中海贫血新生儿约500例。近年来,地贫的较佳治疗方法是利用造血干细胞移植。但地中海贫血由于骨髓增生活跃,一般需较多的造血干细胞才容易植入,这极大地限制了这一治疗方法的大规模开展。

    由于iPS技术原本是要在体细胞内以病毒为载体导入因子,使之成为多能干细胞,再诱导为所需的干细胞。为了能够在人体上得到应用,潘光锦的研究团队进一步优化,专注于采用新型非病毒技术,使运输载体在导入细胞后消失的方式,维持细胞基因组的不改动。由此建立茁地贫病人来源的诱导多能干细胞系,并藉此为疾病模型,以原位修复坏损基因的方式,根治茁-地中海贫血。“在将来,只要患者来留一份体液,我们就可以从中诱导出患者的多能干细胞,再培养出需要的骨髓干细胞以进行治疗。”潘光锦表示未来三五年内,干细胞治疗技术将去到一个全新的高度。

     

    名词解释

    干细胞(stemcells),是一种未充分分化,尚不成熟的细胞,在一定条件下,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,根据干细胞的发育潜能分为三类:全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。其中全能干细胞能够分化为体内任何组织细胞,也被通俗地称为“万能细胞”,这也是目前生物领域最热门的研究。

    此外还可以根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞。胚胎干细胞多取自人工受精后被舍弃的受精卵,取材受限,而且具有伦理问题。而如今一项新技术——诱导多能干细胞技术(iPS)的诞生,使得人们可以不受限制地获取毫无争议的全能干细胞。

     

     

    http://epaper.gdkjb.com/html/2012-09/29/node_6.htm 

     

     

     

     


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