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2003年,非典型肺炎过后,中国科学院广州生物医药与健康研究院(简称“广州健康院”)在中国科学院、广东省、广州市共建三方的见证下应运而生,于2006年3月正式成立。广州健康院是中科院首个面向地方经济社会的发展需求、在实施“知识创新工程”试点中与地方共建的研究所,首次采取院、省、市联合共建以及理事会领导下的院长负责制的全新运行体制机制。研究院的成立填补了当时华南地区生物医药领域国立科研机构的空白,对中国新型研发机构实有筚路蓝缕的探索之功。
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该项目在NOD-SCID小鼠背景下,通过TALEN技术敲除IL2rg基因,获得了高度免疫缺陷小鼠NSI(NOD/SCID IL2rg-/-)品系,并进一步利用NSI小鼠开发了多种人源化小鼠模型,通过模拟人体病生理环境,完成了多项新研发药物的临床前有效性和安全性评估。项目在Mol Cancer、J Hematol Oncol等杂志上发表论文7篇,获得专利授权5项。该项目建立的人源化小鼠技术服务平台,极大地推动了我国新药研发的临床转化应用,取得了良好的经济和社会效益。