该项目针对利用病人尿液来源细胞通过重编程获得多能干细胞、神经干细胞、对干细胞中致病基因进行精准修复、对诱导和修复过程进行安全性评估等方面开展研究，取得以下成果：1）建立了高效、安全人尿液细胞重编程为多能干细胞的技术体系及iPS细胞库；2）建立了尿液细胞直接诱导为神经干细胞的高效体系并阐明其诱导机制；3）建立了遗传突变病人iPSCs中致病基因的精准修复技术体系。项目在Nature Methods、JBC等杂志上发表论文6篇，项目建立的干细胞获取新技术、致病基因精准修复技术、安全性评估方法等对干细胞临床转化具有重要意义，特别是转分化获得神经干细胞成果入选年度中国科学院重大科技成果之一。
