人源化小鼠及其临床前评估平台的建立及应用--广州生物医药与健康研究院2024

获奖

获奖名称

人源化小鼠及其临床前评估平台的建立及应用
获奖类别

广东省科技进步奖
获奖编号

J17-2-01-R01
主要完成人

李鹏、蒋治武、姚瑶、王素娜、李柏衡、赵若聪、林首恒、秦乐、吴绮婷、林思妙
获奖等级

二等奖
授奖部门

广东省人民政府
获奖时间

2019年
完成单位

中国科学院广州生物医药与健康研究院
获奖简介

该项目在NOD-SCID小鼠背景下，通过TALEN技术敲除IL2rg基因，获得了高度免疫缺陷小鼠NSI（NOD/SCID IL2rg-/-）品系，并进一步利用NSI小鼠开发了多种人源化小鼠模型，通过模拟人体病生理环境，完成了多项新研发药物的临床前有效性和安全性评估。项目在Mol Cancer、J Hematol Oncol等杂志上发表论文7篇，获得专利授权5项。该项目建立的人源化小鼠技术服务平台，极大地推动了我国新药研发的临床转化应用，取得了良好的经济和社会效益。